「エムパベリ®皮下注1080mg」の薬価基準収載および発売のお知らせ
2023年8月30日
旭化成ファーマ株式会社
旭化成ファーマ株式会社（本社：東京都千代田区、代表取締役社長：青木 喜和、以下「旭化成ファーマ」）は、Swedish Orphan Biovitrum Japan株式会社（本社：東京都中央区、代表取締役社長：中川 敏也、以下「Sobi」）と日本国内における独占販売契約を締結している補体（C3）阻害剤「エムパベリ®皮下注1080mg」（一般名：ペグセタコプラン）が、本日、薬価基準に収載されましたのでお知らせします。なお、発売は本年9月4日を予定しています。
本剤は赤血球の破壊（溶血）に関与する補体蛋白C3の機能を阻害するPEG化ペプチド1）であり、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）2）の治療薬として既に米国および欧州で承認されています。米国ではApellis Pharmaceuticals, Inc.によって「Empaveli®」の商品名で、欧州ではSobiの親会社であるSwedish Orphan Biovitrum ABによって「Aspaveli®」の商品名で販売されています。
旭化成ファーマは、「ひとりひとりの“いのち”に真摯に寄り添い、豊かなアイデアと確かなサイエンスで、アンメットメディカルニーズを解決する」というミッションのもと、発作性夜間ヘモグロビン尿症に対する新たな治療の選択肢を提供することで、「病気を理由に、やりたいことを諦める人を、ゼロにする」社会を目指していきます。
エムパベリ®皮下注1080mgの製品概要
- 製品名
- 「エムパベリ®皮下注1080mg」
- 一般名
- ペグセタコプラン
- 効能・効果
- 発作性夜間ヘモグロビン尿症
- 用法・用量
- 通常、成人には、ペグセタコプランとして1回1080mgを週2回皮下投与する。なお、十分な効果が得られない場合には、1回1080mgを3日に1回の間隔で皮下投与することができる。
- 製造販売元
- Swedish Orphan Biovitrum Japan 株式会社
- 販売元
- 旭化成ファーマ株式会社
- 承認日
- 2023年3月27日
- 薬価収載日
- 2023年8月30日
- 発売予定日
- 2023年9月4日
- 薬価
- エムパベリ®皮下注1080mg 488,121円
製剤写真
Swedish Orphan Biovitrumについて
Swedish Orphan Biovitrum ABは、2009年に設立され、希少・難治性疾患治療に特化しスウェーデンのストックホルムに本社を置くバイオ医薬品会社です。血液領域、免疫領域、およびスペシャリティーケア領域の分野で世界的に事業展開をし、欧州・北米・中東・アジアで約1,600人の従業員が日々活動しています。
日本法人であるSwedish Orphan Biovitrum Japanは2020年の6月に設立され、「希少・難治性疾患の患者さんのために革新的な新薬をお届けし、笑顔で生活していただく」ための活動を行っています。詳細は、https://sobi-japan.co.jp/をご参照ください。
- 1）PEG化ペプチド：
PEG化ペプチドはポリエチレングリコール鎖（PEG）で化学修飾されたペプチドです。この修飾を受けたペプチドはその血中半減期の延長等が期待できます。 - 2）発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）：
PNHは、生命を脅かす可能性のある、稀で慢性かつ後発性の血液疾患であり、補体を介した消耗性の溶血性貧血、骨髄機能不全及び血栓症のリスクを高める特徴があり、低いヘモグロビン値が続くことによって、貧血や重度の倦怠感、輸血依存などを引き起こします。日本でのPNH患者数は現在927人とされています（令和2年度末現在の厚生労働省の衛生行政報告例の特定疾患医療受給者証所有者数より引用）。
以上