本プレスリリースは、当社に関する最新情報を報道関係者、株主・投資家の皆さまへ提供することを目的としたものであり、プロモーションや広告、医学的なアドバイスを目的とするものではありません。
旭化成セラピューティクス株式会社（本社：東京都千代田区、代表取締役社長：岡島 大介、以下「旭化成セラピューティクス」）とSwedish Orphan Biovitrum Japan株式会社（本社：東京都港区、代表取締役社長：金 哲大、以下「Sobi Japan」）は、補体（C3）阻害剤「エムパベリ®皮下注1080mg」（一般名：ペグセタコプラン、以下「エムパベリ」）について、このたび新たな適応として、「C3腎症、一次性免疫複合体型膜性増殖性糸球体腎炎」の承認を取得したことをお知らせします。今回の承認によりエムパベリは、12歳以上のC3腎症、一次性免疫複合体型膜性増殖性糸球体腎炎の小児患者さんにも使用可能となる日本で初めての補体阻害剤となります。これにより、これまで治療選択肢が限られていた小児を含む患者さんに、新たな選択肢を提供します。
エムパベリについて
エムパベリは、補体蛋白C3及びC3bに結合し、補体カスケードの上流を阻害するPEG化ペプチドです。日本では、2023年に発作性夜間ヘモグロビン尿症の治療薬として承認され、Sobi Japanが製造販売元、旭化成セラピューティクスが発売元として提供しています。
C3腎症、一次性免疫複合体型膜性増殖性糸球体腎炎について
C3腎症、一次性免疫複合体型膜性増殖性糸球体腎炎は、補体経路の異常な活性化が病態に深く関与する、希少かつ重篤な進行性の腎疾患です。これらの疾患では、腎糸球体へのC3沈着などが疾患活動性を示す重要な所見の一つとされており、補体の過剰な活性化により腎臓の炎症や組織障害及び腎機能低下が進行する可能性があります。患者さんは、持続的な蛋白尿、血尿、浮腫、腎機能低下などを呈し、病状が進行すると透析又は腎移植を必要とする末期腎不全に至ることがあります。
これらの疾患は、患者数が極めて少ない希少疾患である一方、若年層を含む幅広い年齢層で発症し、長期にわたり患者さんとご家族の生活に大きな負担をもたらします。また、腎移植後にも再発が認められることがあり、疾患の根本的な病態に着目した治療選択肢が求められてきました。これまで、これらの疾患に対しては疾患特異的な治療薬が限られており、腎機能の維持と疾患進行の抑制に向けたアンメットメディカルニーズが存在していました。
国際共同第Ⅲ相試験について
今回の承認は、C3腎症又は一次性免疫複合体型膜性増殖性糸球体腎炎の患者さんを対象にエムパベリの有効性及び安全性を評価した国際共同第Ⅲ相試験（VALIANT試験、以下「本試験」）の結果等に基づくものです。本試験は、12歳以上のC3腎症又は一次性免疫複合体型膜性増殖性糸球体腎炎の患者さんを対象とした、無作為化、プラセボ対照、二重盲検、多施設共同試験で、124例（日本人3例を含む）が組み入れられました。本試験において、エムパベリ群は26週時点でプラセボ群と比較して尿蛋白／クレアチニン比を68.1%低下させ、主要評価項目を達成しました。また、推算糸球体濾過量（eGFR）で評価した腎機能については、プラセボ群との差が+6.3mL/min/1.73m²であり、腎機能の安定化が示されました。さらに、腎生検でベースラインからC3c染色が2段階以上減少した被験者の割合が、プラセボ群では11.8%であったのに対し、エムパベリ投与群では74.3%でした。安全性については、これまでに確認されているエムパベリの安全性プロファイルと概ね一貫していました。
今回の承認により、エムパベリは、C3腎症、一次性免疫複合体型膜性増殖性糸球体腎炎の患者さんに対する新たな治療選択肢となります。Sobi Japanと旭化成セラピューティクスは、腎臓内科、小児腎臓内科、病理診断をはじめとする医療関係者の皆さまと連携し、疾患認知の向上、早期かつ適切な診断、ならびにエムパベリの適正使用の推進に取り組むことで、これらの希少・難治性腎疾患に苦しむ患者さんに貢献してまいります。
旭化成セラピューティクス 代表取締役社長 岡島 大介 コメント
「このたび、エムパベリが『C3腎症、一次性免疫複合体型膜性増殖性糸球体腎炎』に対する新たな治療選択肢として承認されたことを、大変嬉しく思います。これらの疾患は、若年層を含む患者さんに発症し、患者さんご本人だけでなく、ご家族にも大きな負担をもたらす希少かつ難治性の進行性腎疾患です。今回の承認により、日本で初めて12歳以上の小児患者さんにも使用可能となる補体阻害剤として、これまで治療選択肢が限られていた患者さんに新たな治療機会をお届けできることを期待しています。旭化成セラピューティクスは、Sobi Japanとのパートナーシップのもと、エムパベリの適正使用を推進するとともに、疾患認知の向上や早期診断の支援にも取り組み、希少・難治性疾患に向き合う患者さんとご家族に貢献してまいります。」
旭化成グループでは、2025年度からスタートした『中期経営計画2027 ～Trailblaze Together～』において、医薬事業を「重点成長」事業と位置付けています。この医薬事業の中核を担う旭化成ファーマは、2026年4月1日付で社名を「旭化成セラピューティクス」に変更しました。新社名には、医薬品の提供にとどまらず、患者さん一人ひとりの目線に立ち、“治療（セラピューティクス）”というより大きな概念と向き合うことで、アンメットメディカルニーズを解決し続けていくという当社の使命と決意を込めています。
今後も、革新的な医療価値を創出するグローバルスペシャリティファーマとして、人びとの健康と社会の持続的な発展に貢献してまいります。
エムパベリⓇ皮下注1080mgの製品概要（今回の追加承認取得分のみ記載）
製品名：エムパベリⓇ皮下注1080mg
一般名：ペグセタコプラン
効能・効果：C3腎症、一次性免疫複合体型膜性増殖性糸球体腎炎
用法・用量：通常、12歳以上18歳未満の患者にはペグセタコプランとして体重に基づいて下表により設定した投与量を週2回皮下投与する。
投与量換算表
製造販売元 ：Swedish Orphan Biovitrum Japan 株式会社
発売元 ：旭化成セラピューティクス株式会社
Swedish Orphan Biovitrumについて
Swedish Orphan Biovitrumは2009年に設立され、希少・難治性疾患治療に特化しスウェーデンのストックホルムに本社を置くバイオ医薬品会社です。血液領域、免疫領域、およびスペシャリティケア領域の分野で世界的に事業展開をし、欧州・北米・中東・アジア・オーストラリアで約2,000人の従業員が日々活動しています。日本法人であるSobi Japanは2020年の6月に設立され、「希少・難治性疾患の患者さんのために革新的な新薬をお届けし、笑顔で生活していただく」ための活動を行っています。Sobi Japanの詳細は、ホームページhttps://sobi-japan.co.jp/about/companyをご参照ください。
以上