発作性夜間ヘモグロビン尿症に対する補体C3阻害薬「pegcetacoplan」および慢性肝疾患における血小板減少症改善薬「avatrombopag」に関する独占販売契約締結について
2022年9月15日
旭化成ファーマ株式会社
旭化成ファーマ株式会社（本社：東京都千代田区、代表取締役社長：青木 喜和、以下「旭化成ファーマ」）は、このたび、Swedish Orphan Biovitrum Japan株式会社（本社：東京都中央区、代表取締役社長：中川 敏也、以下「Sobi」）と、発作性夜間ヘモグロビン尿症1）に対する補体C3阻害薬「pegcetacoplan」および慢性肝疾患における血小板減少症改善薬「avatrombopag」に関して、日本国内における独占販売契約（以下、本契約）を締結したことをお知らせします。
「pegcetacoplan」は、赤血球の破壊（溶血）を引き起こす補体蛋白C3の機能を阻害するPEG化ペプチド2）であり、発作性夜間ヘモグロビン尿症の治療薬として既に米国および欧州で承認されています。米国ではApellis Pharmaceuticals, Inc.によって「Empaveli™」の商品名で、欧州ではSobiの親会社であるSwedish Orphan Biovitrum ABによって「Aspaveli®」の商品名で販売されており、日本では現在製造販売承認を申請中です。
「avatrombopag」は血小板産生を促すトロンボポエチン受容体の低分子作動薬であり、待機的な観血的手技を予定している慢性肝疾患患者における血小板減少症の改善薬として既に米国、欧州、中国で承認されています。米国および欧州ではSwedish Orphan Biovitrum ABによって、中国ではShanghai Fosun Pharmaceutical （Group） Co., Ltd.によって「Doptelet®」の商品名で販売されており、日本では現在製造販売承認を申請中です。
今回の契約締結により、旭化成ファーマは発作性夜間ヘモグロビン尿症治療薬「pegcetacoplan」と慢性肝疾患における血小板減少症改善薬「avatrombopag」の日本における独占販売権を獲得します。
旭化成ファーマは、「ひとりひとりの“いのち”に真摯に寄り添い、豊かなアイデアと確かなサイエンスで、アンメットメディカルニーズを解決する」という理念のもと、本契約を通じて発作性夜間ヘモグロビン尿症および慢性肝疾患における血小板減少症に対する新たな治療の選択肢を提供することで、「病気を理由に、やりたいことを諦める人を、ゼロにする」社会を目指していきます。
Swedish Orphan Biovitrum ABについて
Swedish Orphan Biovitrum ABは、Haematology、Immunology、Specialty Careに焦点を当てたグローバルなバイオ医薬品企業として、希少疾患を持つ患者さんの生活の変革と改善に取り組んでおり、スウェーデンのストックホルムに拠点を置いています。詳細はホームページhttps://www.sobi.com/をご参照ください。
日本法人であるSwedish Orphan Biovitrum Japan株式会社の詳細は、https://sobi-japan.co.jp/をご参照ください。
- 1）発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）PNHは、補体による血管内溶血を主徴とする稀な造血幹細胞疾患です。低いヘモグロビン値が続くことによって、貧血や重度の倦怠感、輸血依存などを引き起こします。日本でのPNH患者数は現在927人とされています（令和2年度末現在の厚生労働省の衛生行政報告例の特定疾患医療受給者証所有者数より引用）。
- 2）PEG化ペプチドPEG化ペプチドはポリエチレングリコール鎖（PEG）で化学修飾されたペプチドです。この修飾を受けたペプチドはその血中半減期の延長等が期待できます。
以上